IgA腎病首款靶向藥Nefecon（耐賦康）落地海南瑞金醫院

分類：最新消息
作者：華訊知識產權
來源：
發布時間：2023-05-26 11:07
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【概要描述】

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詳情

在我國，慢性腎炎屬于高發性疾病，其中，以原發性腎小球疾病居多，占71%左右，原發性腎小球疾病中，又以IgA腎病最為常見，占比高達35%~50%，全國的IgA腎病患者預估有500萬人左右。目前，普遍認為IgA腎病的發病機理與粘膜表面的免疫細胞功能異常相關。研究表明，在IgA腎病患者體內，位于回腸末端Peyer’s淋巴結上的粘膜淋巴B細胞會分泌一種半乳糖缺陷型免疫球蛋白(IgA1)，IgA1進入血液后與IgG蛋白抗體結合，形成大型免疫復合物(GdIgA1)，該免疫復合物可在腎小球黏膜表面沉積，并誘發腎小球表面細胞異常增殖，釋放炎癥因子導致蛋白尿及腎細胞纖維化，進而導致腎功能異常甚至是尿毒癥。

布地奈德是一種具有高效抗炎作用的糖皮質激素，能夠抑制免疫反應，降低抗體的生成，可用于IgA腎病的治療。然而，糖皮質激素的長期使用可能導致骨質疏松、庫欣綜合征等全身性的嚴重副作用，因此，臨床上往往將布地奈德等糖皮質激素用于治療急性癥狀，不建議長期使用。但IgA腎病作為一種終身慢性疾病，需要長期治療來降低蛋白尿和腎細胞纖維化的發生，以延緩病情的進展?；趯?/font>IgA腎病發病機理的研究，若能將布地奈德針對性地輸送至疾病靶點，則可能在不影響治療效果的情況下，降低其帶來的全身性副作用。

而Nefecon（耐賦康）就是這樣一款較為理想的藥物，其通過采用腸溶材料將含有布地奈德的丸芯包覆，避免布地奈德在胃中的釋放，而在腸道中靶向釋放，能高效地針對IgA腎病的疾病靶點進行作用，發揮抗炎作用，從而降低蛋白尿和腎細胞纖維化的發生。除了理論上的可行性，經多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的大型臨床試驗驗證，Nefecon不僅具有良好的治療效果，且沒有增加患者感染風險，未出現因嚴重感染而住院的案例^[^1]，與傳統糖皮質激素治療IgA腎病的幾個大型試驗形成了鮮明對比。

此前，Nefecon已先后于美國和歐盟獲批上市，也于2022年10月向我國提出新藥上市許可申請優先審評，并于2023年4月24日獲得海南省藥品監督管理局批準，將在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院應用于臨床使用。作為全球首款IgA腎病靶向藥，Nefecon的引入將從根本上改變我國IgA腎病患者缺乏針對性療法的困境。當然，由于新藥研發和大型臨床試驗的巨額耗資，當前Nefecon的價格非常昂貴，普通患者可能難以負擔，但基于國內IgA腎病的龐大數量，相信各類醫療保障和相關政策會有所傾斜。此外，Nefecon在中國的授權專利（CN102088962B，用于皮質類固醇口服給藥的組合物）將于2029年5月7日到期，屆時，許多仿制藥的上市也會使得Nefecon的價格有所降低。